Лекарство, которое назначают для лечения пациентов со спинально-мышечной атрофией (СМА) и одна инъекция которого стоит около 8 млн рублей, включили в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). Так распорядился премьер-министр Михаил Мишустин. Этого решения пациенты со СМА ждали несколько лет. Теперь государство берет на себя обязательства регулировать его стоимость и закупать в нужном количестве.
Дорогой и очень важный
Спинальная мышечная атрофия — тяжелое наследственное нервно-мышечное заболевание, которое очень быстро прогрессирует: со временем пациенты теряют возможность двигаться, сидеть, стоять, глотать и дышать, но интеллект полностью сохраняется.
Всего в мире существует три препарата для лечения СМА: «Рисдиплам», «Золгенсма» и «Спинраза» — и только последний зарегистрирован в России. Стоимость одной инъекции этого средства — почти 7,9 млн рублей. В год пациенты должны получать до шести инъекций — в зависимости от того, на какой стадии находится терапия.
Согласно инструкции, лечение «Спинразой» начинается с четырех «загрузочных» доз: первые три вводятся с интервалом 14 дней, четвертая — через 30 дней после третьей. Затем вводятся поддерживающие инъекции по одной каждые четыре месяца. Лечение пожизненное.
Купить лекарство за свои деньги для семьи со средним достатком бывает просто невозможно. Поэтому родители обращаются ко всем неравнодушным: собирают деньги через благотворительные фонды, через социальные сети.
По данным ассоциации пациентов со спинально-мышечной атрофией «Семьи СМА», только за январь 2020 года в разных регионах России умерли четыре ребенка со СМА, не получивших лечение. В одной семье в Красноярском крае было два ребенка со спинально-мышечной атрофией, у обоих были необходимые для получения препарата врачебные заключения, оформленные еще в ноябре. Младший ребенок, в возрасте двух с половиной лет, подхватив простуду, скончался в больнице: даже, на первый взгляд, обычные заболевания для детей со СМА очень опасны.
Сейчас в России 1043 пациента с диагнозом СМА, 817 из них — дети. Согласно результатам исследования «Спинразы», благодаря препарату у людей происходят существенные моторные улучшения (у 51% детей). Риск смерти либо необходимости постоянной искусственной вентиляции легких при приеме препарата снижается на 47%. Важно также, что чем младше был ребенок на момент начала лечения, тем лучше результаты.
Эксперты признают, что это, безусловно, отличный результат. При заболевании, которое ведет к ранней смерти или тяжелой инвалидности, 50-процентный шанс — это очень много.
Руководительница ассоциации «Семьи СМА» Ольга Германенко подтвердила в разговоре с «МБХ медиа», что стоимость «Спинразы» снизится, потому что включение в перечень ЖНВЛП позволяет государству зафиксировать максимальную предельную отпускную цену на препарат.
По словам Германенко, в августе этого года производители препарата согласились снизить цены более чем на 25%. Детский омбудсмен Анна Кузнецова даже заявила, что включение «Спинразы» в список снизит ее стоимость на 35%, до 5,1 миллиона рублей.
Преграда на преграде
Сейчас покупка препарата возлагается на регионы — попадание в перечень ЖНВЛП не меняет эту ситуацию. «В 31 регионе России у нас более чем по десять пациентов. А есть регионы, где существенно больше. Например, в Краснодарском крае 44 пациента, в Московской области — 51. Умножаем на стоимость препарата и получаем минимум треть бюджета на лекарственное обеспечение. А в некоторых регионах эта сумма перекрывает весь бюджет на лекарственное обеспечение. И понятно, почему регионы так реагируют», — заявляла Ольга Германенко.
Местные чиновники в большинстве случаев отказываются закупать «Спинразу», ссылаясь на недостаток денег, а также на то, что СМА нет в перечне «жизнеугрожающих» редких заболеваний, а «Спинразы» в — списке ЖНВЛП. «Одна условная причина убирается включением в перечень», — объяснила руководительница ассоциации.
Но и это не гарантирует получение лекарства. Как правило, препаратами из перечня ЖНВЛП по рецептам врачей должны бесплатно обеспечиваться пациенты восьми льготных категорий. Они регулируются федеральным законом № 178-ФЗ «О государственной социальной помощи». Туда входят люди с инвалидностью, отдельно — дети с инвалидностью. Но покупка этих лекарств все равно ложится на региональные бюджеты.
«У нас [в России] достаточно большой круг льгот. Однако, это не гарантирует получение препарата пациентом на 100%. Как говорят: “должен” не значит “сделает”. У нас есть сложности с лекарственным обеспечением банальными дюфалаками и другими препаратами из перечня ЖНВЛП — за них тоже иногда приходится бороться», — рассказала Ольга Германенко.
Чаще всего добиваться назначения препарата родителям детей со СМА приходится через суд, но судебные решения в делах об обеспечении «Спинразой» не всегда помогают решить проблему. Зачастую региональные власти просто их игнорируют.
Например, в апреле этого года суд в Ставропольском крае обязал обеспечить пятимесячную Аду Кешишянц «Спинразой». Минздрав не выполнил предписание, и через две недели у девочки произошла остановка дыхания, она потеряла сознание и в тяжелом состоянии попала в реанимацию больницы Кисловодска. Мама Ады Майя Кешишянц тогда записала видеообращение к президенту Владимиру Путину с просьбой помочь получить «Спинразу». Сейчас Ада находится на лечении в Москве.
Компания «Факультет медицинского права» в своем исследовании отметила, что в 2020 году проблема обеспечения препаратами пациентов со СМА в России впервые вышла на международный уровень. В мае этого года ЕСПЧ впервые призвал Россию обеспечить ребенка со спинально-мышечной атрофией «Спинразой». После этого последовал еще ряд подобных решений ЕСПЧ.
Даже получив препарат, не все больницы готовы проводить лечение. Например, больница в Чебоксарах отказалась продолжать терапию трех детей со СМА. Шестилетней Вере сделали три инъекции препарата, трехлетней Софии — две инъекции, девятилетнему Дмитрию — одну инъекцию. Чувашские врачи заявили, что терапия продолжаться не будет «в связи с отсутствием эффекта от проведения первых введений».
При этом нельзя оценивать эффективность проведенной терапии и и целесообразность ее продолжения до введения первых четырех загрузочных доз. Кроме того, по данным ассоциации «Семьи СМА», инъекции вводились с нарушениями сроков, установленных инструкцией.
СК пообещал выяснить, по какой причине больница отказалась продолжить лечение, ведь препарат уже был закуплен. По словам Ирины Лапшиной, директора благотворительного фонда имени Ани Чижовой, врачи заявляли, что «за 48 миллионов рублей (стоимость первого года терапии препаратом. — “МБХ медиа”) можно спасти много других детей», и непонятно, зачем выделять «такой бюджет на одного непонятного ребенка».
Федеральная программа как спасение
Ольга Германенко отметила, что еще доступнее препарат сделало бы включение его или самого заболевания в федеральную программу, например в перечень высокозатратных нозологий. «Любое решение, которое позволит финансировать лечение всех групп и детей, и взрослых, со спинально-мышечной атрофией за счет федерального бюджета, решит вопрос обеспечения лекарствами окончательно», — заявила Германенко.
Ольга Германенко надеется, что включение «Спинразы» в список ЖНВЛП значительно увеличит доступность лекарства для пациентов, хотя и отказы, подобные прежним, исключать нельзя. «Но их будет проще побороть, просто потому, что у регионов в связи с внесением в перечень появляется больше обязательств по обеспечению препаратом», — заключила руководительница ассоциации «Семьи СМА».
Если вы нашли ошибку, пожалуйста, выделите фрагмент текста и нажмите Ctrl+Enter.